Drogas es capaz de "regenerar" los huesos de los niños diagnosticados con hipofosfatasia raras


Evie Elsaesser ahora es capaz de caminar y correr detrás de un fármaco experimental ayudó a & # 034-Regrow & # 034- huesos.

Cinco años de edad, Evie Elsaesser es considerado un milagro médico. Cuando ella nació, la mayor parte de sus huesos eran no calcificada y su esperanza de vida era sólo unas pocas horas. Durante la semana 12 de la ecografía de su madre, los médicos diagnosticaron Evie con el fatal imperfecta condición osteogénesis porque no podían ver sus piernas, los brazos y los huesos faciales, ya que habían sido tan débil durante el procedimiento. Inicialmente, los médicos no tenían idea de lo que era su condición y sus ataques comenzaría poco después de su nacimiento. La prueba adicional revelará que el nivel de fosfatasa alcalina en su cuerpo era peligrosamente baja, lo que lleva a los médicos a diagnosticar ella con la condición genética rara llamada HPP o hipofosfatasia.

Tras el diagnóstico, y esperar a su hija a vivir por sólo cinco meses, los padres de Evie la inscribieron en los ensayos clínicos de medicamentos para la droga, asfotase alfa, que estaba entonces siendo desarrollados por la compañía farmacéutica Enobia Pharmaceuticals en Montreal. Asfotase alfa era un medicamento que complementa la enzima formadora de hueso que falta en el cuerpo de Evie. Poco después, sus huesos se convirtieron poco a poco visible en los rayos X, que aprendió el lenguaje de señas, y fue capaz de respirar por sí misma. Lo más notable es que, con sus nuevos huesos, los músculos de Evie se hicieron más fuertes y ella pronto fue capaz de aprender a caminar y ahora está corriendo en su patio de recreo preescolar.

Según el Dr. Michael Whyte, un especialista en la investigación ósea en el Hospital Shriner para Niños que dirigió los estudios sobre los ensayos alfa asfotase, "Hemos visto los bebés sean rescatados de lo que pensamos que sería una gran probabilidad de muerte. Nos encontramos con que parecen ser los niños perfectamente sanos y los padres parecen ser el mismo ". Los resultados excepcionales producidos con alfa asfotase son lo que muchos esperan para con cada fármaco experimental que entra en juego. Tienen que cambiar vidas e impactar los problemas de salud de una manera sustancial y definitiva que da soluciones reales a problemas reales.


Por favor, evaluar este artículo