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Nuevo tratamiento de la anemia de células falciformes en un éxito en los ensayos clínicos
Un nuevo tratamiento para los niños con anemia de células falciformes se ha encontrado para ser tan exitoso que fue detenido un ensayo clínico del fármaco. Los resultados mostraron claramente que la terapia con hidroxiurea es segura y eficaz y que puede reducir el riesgo de ictus en estos niños.
La droga estaba siendo comparado con transfusiones mensuales de glóbulos rojos en 121 niños con anemia de células enfermos que estaban en alto riesgo de accidente cerebrovascular. Los primeros resultados mostraron que la píldora diaria funcionaba tan bien como las transfusiones en la reducción del riesgo de accidente cerebrovascular. El riesgo de accidente cerebrovascular se determinó en los pacientes mediante el uso de ultrasonido para medir la velocidad del flujo de sangre al cerebro, una prueba llamada Doppler transcraneal.
El ensayo controlado aleatorizado se lleva a cabo en 25 centros médicos en los Estados Unidos y Canadá. El anuncio de que el estudio estaba siendo terminó temprano vino de Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre. Los pacientes incluidos en el estudio tenían entre 4 y 16 años de edad que tenía anemia de células falciformes y que habían elevado riesgo de accidente cerebrovascular. El primer paciente incluido en el estudio en 2011.
La anemia falciforme, también llamada enfermedad de células falciformes, es un trastorno sanguíneo hereditario en el cual los glóbulos rojos transportan una molécula de hemoglobina anormal. Bajo ciertas circunstancias, esta molécula hace que las células rojas de la sangre para pasar de su forma normal disco a una forma de hoz rígido. Las células en forma de hoz causan obstrucciones en puntos de ramificación en los vasos sanguíneos, lo que puede dar lugar a un episodio doloroso llamado crisis de células falciformes. Si las células obstruyen un vaso sanguíneo en el cerebro, el resultado puede ser un accidente cerebrovascular.
Un tratamiento para los niños con anemia de células falciformes ha sido transfusiones regulares de glóbulos rojos sanos. Hidroxiurea diario no ha sido aprobado para su uso en niños con anemia de células falciformes todavía. La hidroxiurea fue desarrollado originalmente como un medicamento contra el cáncer.
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