Enfermedad pulmonar rara en los niños - una nueva terapia génica y celular

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Enfermedad pulmonar rara en niños - Una nueva terapia génica y celular

Hereditario la PAP

(herPAP) Es una enfermedad pulmonar rara que se encuentra en los niños que es causada por mutaciones en los genes de los receptores. Es una enfermedad peligrosa que resulta en varios problemas respiratorios.Hereditaria proteinosis alveolar pulmonar es causado por una acumulación de una sustancia aceitosa en las bolsas de aire de los pulmones, lo que reduce el funcionamiento de los pulmones y luego a insuficiencia pulmonar. Los bebés prematuros tienen un riesgo de insuficiencia pulmonar como sus sacos de aire no permanecerán abiertas. En los otros niños de la mano con la PAP tener una gran cantidad de tensioactivos en sus sacos de aire que hacerse sobreinflado y como resultado ahogarse internamente.

Hasta el momento esta enfermedad sólo podía ser tratado por un procedimiento muy invasivo de repetitivo lavado pulmonar total. Este es un procedimiento que requiere anestesia e implica la ventilación mecánica. Los médicos atribuyen un tubo de respiración en un pulmón y el otro pulmón se llena con agua salada. El mismo proceso se repite en el otro pulmón después de unos pocos días. Este proceso es como lavado de mantequilla de una esponja con una manguera.

En los últimos tiempos los investigadores han introducido una nueva técnica de trasplante de células macrófagos genes corregidos directamente en el pulmones que se encuentra que es eficaz y de larga duración. Los experimentos en ratones han demostrado para tratar con eficacia su proteinosis alveolar pulmonar, que es una enfermedad pulmonar hereditaria que también se encuentra en los seres humanos. La terapia de curar la enfermedad pulmonar de los ratones de Al menos un año. Esto también impide muerte de los ratones debido a la enfermedad.

Los investigadores están planeando ensayos clínicos de trasplante de macrófagos y esperan comenzar los estudios clínicos en dos o tres años. Más temprano researchersfound que el trasplante de médula ósea realizado fue efectivo con los animales, pero no cuando se utiliza en los seres humanos. La respuesta a la pregunta está en el número de células para transferir y cómo hace el cuerpo a producir. Se trata de una investigación amplia y vaga que requerirá un intenso estudio y experimentos antes de que el tratamiento de la hereditaria la PAP mediante la técnica de trasplante de células macrófagos genes corregidos directamente a los pulmones se llevará a cabo con facilidad en los seres humanos.