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Tratamiento del síndrome de niño burbuja con la terapia génica
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Informe ha sido publicado previamente en relación con el trastorno de los niños sobre el funcionamiento de su sistema inmunológico. Una terapia génica conocida en forma avanzada es descubierto para tratar a niños con trastorno genético mortal. Muchos niños con enlace X han combinado X-SCID, así como estancias de inmunodeficiencia en la burbuja para obtener una protección.
Prueba se ha realizado en versión sana del gen defectuoso se ha proporcionado a nueve de los bebés varones. Sólo después de haber realizado el tratamiento, se observaron ocho esos chicos para seguir con vida después de 43 meses de tratamiento.
El experimento ha tenido tanto éxito que los bebés varones son realmente capaces de vivir una vida saludable sin ser aislado que de otra manera se mantuvieron en una burbuja virtual o sala estéril. Se les mantuvo bajo medicación constante para prevenir las infecciones.
Pacientes sanos son dados de alta en breve
Según el reciente informe del profesor Adrian Thrasher Great Ormond Street Hospital, El síndrome del niño burbuja enfermedad llamada afecta sólo uno entre 2.50.000 niños en Reino Unido. También el ensayo clínico fue conducido por los científicos en Francia, Estados Unidos, así como Gran Bretaña, donde los genes se transfirieron a los niños con X-SCID.
Terapia segura
Virus fue utilizado por la terapia con el fin de transferir el gen pero en cambio las personas con otros genes conduce a la leucemia que tiene un número de 5 de los 20 pacientes. De este modo, el científico tomó la iniciativa de cambiar el virus del experimento que no enciende los genes vecinos en un paciente.
La médula ósea se extrae en los niños que tienen una edad de menos de 12 meses. No se encontró después el virus que lleva los genes sanos y luego se transfiere en consecuencia. El estudio también dice que, un niño murió debido a la infección grave cuando se realizó el la terapia génica.
Un promedio meridiano se enteró de dónde aplicar la terapia en particular que se tradujo en la persistencia de las ocho que viven fuera de nueve niños. Incluso después de que se aplica la terapia, leucemia no se aplicó. Pero, el riesgo de cáncer no se elimina por completo.
Los mejores líderes asociados con el proyecto
En comparación con la opción existente, la terapia génica así descubierto era mucho más eficaz que también se sabe que es un procedimiento suave. Este procedimiento también implica el trasplante de la médula ósea de los donantes que son compatibles. Pero, es realmente muy difícil de averiguar. Después de la implementación de este proceso, la tasa de supervivencia fue de alrededor de 85 a 90 por ciento. Pero, el porcentaje también puede caer a 50 si los niños tienen la infección en el momento del trasplante. También se requiere la quimioterapia durante el proceso del trasplante, ya que ayuda a los pacientes para aceptar los cambios. Pero, algunos pacientes pueden tener también un efecto secundario desagradable.
Otros datos sobre la enfermedad
De acuerdo con el profesor Thrasher, Es muy natural que admitir al paciente en el hospital si está enfermo. Incluso si la infección se mantiene durante el periodo de dos a tres meses, se queda en el hospital. A la inversa, si el paciente está en condiciones, puede estar fuera de los hospitales en tan sólo unos días. El profesor añadió que, habrá buenas implicaciones con respecto al tratamiento de las enfermedades como la talasemia, heredado trastorno de la sangre, el síndrome metabólico y la anemia de células falciformes.
De acuerdo con un profesor de la Universidad de Oxford, los mejores líderes en el campo trabajaron en el proyecto. También fue el esfuerzo mundial sartén. Será todo un gran paso si el tratamiento no incluye quimioterapia. Esta terapia tiene un gran impacto en la gente de hoy que tienen hijos con tal desorden.
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